患儿爸爸自述：儿子确诊“儿童癌王” 我做了两年“罕见病移民”

“我要争一口气，不是想证明我了不起，只是想证明我失去的东西，我一定要拿回来！”

这是“猫爸小马哥”（以下简称“小马哥”）最喜欢的电影《英雄本色》的经典台词，尽管他在现实生活中是一名普通的程序员，但当儿子确诊神经母细胞瘤后，他创立了“小猫加油（原名神母一点通）”小程序，穿梭在各个病友群间，被不少患儿家长看作“老大”。

神经母细胞瘤被称为“儿童肿瘤之王”，是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，在中国0到14岁儿童中发病率为7.72/百万。其中高危患儿占比接近50%，这些患儿经过化疗、手术、放疗、移植、免疫治疗等多模式治疗后5年生存率仍然不到50%。

对于患儿家长，孩子的诊断书不只是治疗起点，还是“罕见病移民”的生涯开端。作为浙江大学医学院附属儿童医院血液肿瘤中心和儿童癌症研究中心的掌门人，王金湖见过太多这样的家庭。2026年全国肿瘤防治宣传周，他在接受《每日经济新闻》记者采访时表示，儿童肿瘤诊疗的规范性和科学性很重要，弯路一走就要多花很多钱，小孩也多吃很多苦，但目前，国内的情况还很不均衡。

展开剩余86%

王金湖。图片来源：受访者供图

常规检查极易遗漏，黄金半个月被轻易耗尽

在儿子确诊神经母细胞瘤之前，小马哥根本不信小孩子会得肿瘤。有几次，他在手机上刷到有家长在短视频平台发布筹款信息，自己的孩子得了癌症，当时下意识觉得这是骗人的：小孩子怎么会得癌症呢？

后来，小马哥才看到一组数据：全球范围内每年有超过25万名儿童被诊断患癌，中国儿童肿瘤平均发病率为125.72/百万，据国家儿童肿瘤监测中心的最新研究数据推断，仅2020至2024年期间，我国新增儿童肿瘤患者超15万，其中实体肿瘤占比约六成，数量超过白血病。

而神经母细胞瘤的恐怖，始于极度隐匿。2023年2月，小马哥的儿子“小猫”刚满4岁1个月，被确诊为高危4期神经母细胞瘤——伴骨、骨髓、淋巴多发转移，入院次日便无法站立。在此之前，“小猫”出现厌食、嗜睡、呕吐、低热等症状，在基层医院被直接判为“积食”，对症治疗半个月却没有效果。经熟识医生提醒补做腹膜后B超时，“小猫”的肿瘤已广泛转移——这个位置常规腹部B超极易遗漏。

从有症状到确诊，儿子被耽搁了半个月，这是小马哥心里过不去的坎。作为国内为数不多擅长疑难神经母细胞瘤诊疗的专家之一，王金湖告诉《每日经济新闻》记者，儿童肿瘤很多属于胚胎性肿瘤，第一个发病高峰在0到3岁，患儿无法准确主诉症状，仅以哭闹表达，在肿瘤转移至骨和骨髓等处，患者出现巨大肿块或肢体疼痛、跛行等症状前，发热、乏力、消瘦等症状容易被医生误诊为其他疾病，早期识别非常困难；神经母细胞瘤更特殊——原发灶很小即可远处转移，与肾母细胞瘤、肝母细胞瘤常常“瘤大不转移”截然不同，诊断时往往已是高危组。

小马哥在搭建病友小程序、做线上指南科普时，就接触到了很多误诊误治的惨痛案例：有的孩子因为“熊猫眼”被误诊为脑瘤，开颅探查未见病灶，白白开颅又缝合；有的医院因为没有儿童肿瘤专业团队，在化疗、手术等环节出了问题，让一些孩子错失了最佳的治疗机会。

诊疗水平区域不均，患儿无奈“追医而居”

“小猫”确诊后近两年，小马哥带着儿子辗转武汉、杭州、济南、南京等各大城市，成为典型的“罕见病移民”；也是在这期间，小马哥开始叫儿子“小猫”，因为猫有九条命，他希望这个名字能给儿子带来好运。

在神经母细胞瘤患者家庭里，像小马哥这样带着孩子“迁徙”的家长不在少数，大家都是被分布不均的医疗资源逼出家门的。目前，国内没有一家医院具备覆盖神经母细胞瘤的全部诊疗能力，即便是大三甲医院，诊疗水平也不完全一致。

据小马哥回忆，拿到“小猫”的B超诊断书后，自己率先奔赴当地盛名的大三甲医院，儿子“挨了一刀”接受了肿瘤活检手术，在ICU待了几天，等待病理报告的过程又花了近半个月时间，这期间“小猫”的肿瘤标志物暴涨近七成。后来他才知道，在有经验的医院，这个流程的时间可以大大缩短，抢回黄金时间。

“国内很多地方的儿童肿瘤诊疗资源还是比较缺乏。”作为临床医生，王金湖也见过太多患儿家庭长期往返奔波、辗转就医：在一家医院确诊，换到另一家医院化疗，再转第三家医院手术，放疗又要去第四家医院⋯⋯

王金湖强调，神经母细胞瘤是典型的多学科疾病，外科、内科、放疗、超声、影像、病理、分子诊断等必须协同，一个环节出问题，诊疗可能就要走弯路，不仅多花很多钱，小孩也要吃很多苦。

对此，小马哥深有体会。儿子确诊后，他慕名前往浙江大学医学院附属儿童医院找王金湖主刀，“小猫”接受11小时高难度手术后，仅在儿童重症监护室（ICU）观察24小时便转出回到了肿瘤外科病房，术后恢复也很顺利。

术后小马哥又带着“小猫”转往山东省肿瘤医院继续接受化疗。他表示，该院儿童肿瘤诊疗经验成熟，儿童肿瘤科主任王景福能够统筹协调全院医疗资源，为患儿制定系统化方案，济南的生活成本也低一些，缓解了一些经济的压力。

不过，山东省肿瘤医院没有儿童ICU，而且全国能做MIBG、MFBG等检查的医院数量有限，所以，像MIBG显像这类关键检查，“小猫”只能再次辗转前往南京完成。

单支注射液近6万元，家长跟随政策“二次迁徙”

每年，全国都有数百个神经母细胞瘤家庭涌向少数几家医院，他们在医院周边租房，一住就是数月甚至数年，房租、交通、伙食开销让本就不堪重负的家庭雪上加霜。

但这些都比不过昂贵的医疗费。小马哥算过一笔账，儿子“小猫”患病以来，一共做过10次化疗、10次全麻手术、1台11小时的大型手术、数次干细胞采集、1次自体干细胞移植、12次放疗、5轮免疫治疗，总花费超200万元。

在停薪留职的两年里，他抵押了房产，也借过高利贷，恨不得“一分钱掰成两半花”，但神经母细胞瘤的药费是刚性支出。

以达妥昔单抗β为例，这种靶向GD2抗原的单克隆抗体药物可用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患儿，常作为化疗、手术或干细胞移植后的维持治疗手段，可提升长期生存率。但它的单支价格高达59568元，患儿需要24小时不停地输注10天，每35天输液一轮，一轮用4到5支注射液。“小猫”一共接受了5轮治疗，家里花了近150万元。

而且，达妥昔单抗β尚未被纳入国家医保目录，只进入了商业健康保险创新药品目录，城市惠民保是撑起神经母细胞瘤患儿家庭的重要力量，据公益项目“向日葵儿童”方面2024年统计，国内67个地区惠民保已纳入达妥昔单抗β注射液。但小马哥告诉《每日经济新闻》记者，各地的惠民保报销额度差异巨大，不少家庭因此开始了“二次迁徙”。

以小马哥老家的惠民保为例，患儿在确诊前投保，药物可报销约30%，但确诊后作为既往症投保，报销比例直接降到10%到15%，对于上百万元的巨额治疗费来说是杯水车薪。

与之形成鲜明对比的是广州，当地惠民保对既往症患者可报销70%；山东此前推出的齐鲁保产品也曾一度火爆，2022年至2023年的报销比例最高可达60%，后因赔付压力过大停售，烟台惠民保曾提供50%—70%的高比例报销，且当地部门刚性兑付，切实为患者减负。

小马哥感觉，各地惠民保就像“打地鼠”，一个产品停售，另一个地方又推出类似政策，但各地惠民保的稳定性和兑现度也有所不同——有些惠民保产品的规则表述模糊，设置隐性门槛，要求提供连续多月租房合同、水电缴费单、居住证等材料，不少家庭因此被卡住。

被迫代购仿制药，背后是儿童肿瘤药研发“呼救”

随着儿子结束化疗，进入老家幼儿园读书，小马哥也重启程序员工作，一家人的生活看似步入正轨，但药品开支停不下来。

目前，“小猫”在吃的药物名为依氟鸟氨酸（DFMO），是一种可用于降低高危神经母细胞瘤患者复发风险的口服新药，作为国内首批获准应用依氟鸟氨酸的医疗机构之一，北京儿童医院在2025年7月开出该药首方。

不过，小马哥买不起每月一盒、每盒2.65万元的原研药，只能通过代购购买印度版等仿制药维持儿子用药，“我知道仿制药可能存在一些不确定性，但不吃就可能复发⋯⋯如果能买得起原研药，谁愿意去铤而走险呢？”

实际上，在经济重担下，还有家长无奈选择让孩子当“小白鼠”，超适应证使用成人药，逐渐游走在违规边缘。

“其实国家多个部门都很重视儿童肿瘤，比如国家药监局就一直很积极地推动儿童抗肿瘤药物的临床研发和快速审评等工作，国家卫健委也把神经母细胞瘤等纳入了罕见病目录，但目前支付问题仍然没有很好解决，需要更多部门联动。”作为行业发展的见证者，王金湖告诉《每日经济新闻》记者，疾病诊疗的进步和患者支付问题要分开看待。

一方面，过去20年中国神经母细胞瘤诊疗体系发生了翻天覆地的变化，头部医院的诊疗水平已与国际发达地区接近，高危神经母细胞瘤患儿的生存率从过去约20%—30%提升到50%至60%，外科手术日益精准化、微创化，免疫药物、靶向药物、细胞治疗疗法快速推进都给复发患儿带来希望。

但另一方面，儿童肿瘤诊疗资源分布不均，患儿异地辗转就医成本高昂等现实问题也不可回避。未来，行业要取得更大进步，还需要政府、医院、公益组织、研发企业、社会各界团结协作。

“任何一方都没有能力去解决所有的问题。”在王金湖看来，国产替代是降低患者用药负担的必经之路，但儿童肿瘤药研发长期“遇冷”，源于儿童人群临床药物难度大、成本高、病例少、商业回报低，企业动力不足，这就需要多层次保障体系支持。

“要构建起国家医保、商业保险、社会救助相结合的综合保障体系，更多患儿才能用得上、用得起好药。”王金湖强调，公益救助的核心价值远不止资金支持，更重要的是帮家庭建立治疗信心，“相信有希望才能坚持下去，坚持下去才能有希望。如果一开始就放弃了，50%的机会，也会变成0”。

每日经济新闻

发布于：四川省